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碱基编辑系统
       
    ABE系统将目的基因组特定位点A/T突变为G/C

        
 
     
    BE3系统:将目的基因组特定位点G/C突变为A/T

 
 
 
点突变小鼠

     将突变点(人类致病候选点突变)引入到小鼠同源基因对应位置。

 
 
 
运用
  • 适用于碱基突变引起的致病小鼠模型的建立
  • 适用于碱基突变引起的疾病的治疗

 

技术优势

  • 不依赖于DNA双链的断裂而实现基因定点替换;
  • 无需提供同源DNA序列;
  • 运用改进和研发的碱基编辑器极大地缩短点突变小鼠模型的研发周期;
  • 引入提前终止密码子达到基因敲除的效果。
 

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